Eli Lilly rafforza la pipeline in oftalmologia: accordo da 475 milioni di dollari per una terapia genica innovativa
Eli Lilly continua a puntare sull’oftalmologia e, in particolare, sulle terapie geniche. Dopo l’annuncio dell’acquisizione di Adverum Biotechnologies, il gruppo americano ha firmato un nuovo accordo con MeiraGTx Holdings per assicurarsi i diritti mondiali esclusivi di AAV-AIPL1, un trattamento sperimentale per l’amaurosi congenita di Leber (LCA4) — una malattia genetica rara che causa una grave perdita della vista fin dalla nascita.
L’intesa, riportata da Reuters, prevede un anticipo di 75 milioni di dollari e pagamenti successivi legati al raggiungimento di specifiche milestone che possono superare complessivamente i 400 milioni di dollari, oltre a royalties sulle vendite future.
Oltre alla terapia genica, Eli Lilly ottiene l’accesso a una serie di tecnologie proprietarie di MeiraGTx, tra cui piattaforme di capsidi virali ottimizzati e riboswitch.
La terapia è progettata per essere somministrata una sola volta tramite un’iniezione sotto la retina. Il trattamento mira a fornire una copia funzionante del gene AIPL1 alle cellule fotorecettrici, ripristinando così la funzione visiva compromessa.
I dati preliminari raccolti da MeiraGTx sono promettenti: tutti gli undici bambini trattati nel trial clinico hanno mostrato miglioramenti della vista, un risultato che fa intravedere un potenziale rivoluzionario per una patologia finora priva di opzioni terapeutiche efficaci.
Con questa mossa, Eli Lilly consolida la propria posizione in un’area terapeutica in forte crescita, dove si incrociano biotecnologia avanzata, bisogni medici e prospettive economiche significative.
Il settore delle malattie oculari rare sta vivendo una fase di grande fermento: le principali big pharma competono per costruire pipeline robuste nel campo della gene therapy, attratte dal potenziale “one shot” di trattamenti che potrebbero offrire benefici duraturi con una sola somministrazione.
