Fondazione Telethon guiderà il bando europeo Erdera da 30 milioni per la ricerca sulle malattie rare

La ricerca sulle malattie rare compie un nuovo passo avanti in Europa. Sarà infatti Fondazione Telethon a coordinare la gestione del finanziamento del nuovo bando internazionale promosso da Erdera (European Rare Diseases Research Alliance), l'alleanza europea che riunisce oltre 170 organizzazioni attive in 37 Paesi. L'iniziativa mette a disposizione fino a 30 milioni di euro per sostenere studi clinici di fase precoce destinati allo sviluppo di nuove terapie per patologie rare prive di opzioni terapeutiche efficaci.

Il programma rappresenta uno dei principali investimenti europei nel settore e punta a favorire la collaborazione internazionale tra centri di ricerca, istituzioni e associazioni di pazienti.

Il bando sarà aperto a consorzi internazionali composti da almeno tre partner provenienti da tre diversi Paesi. Potranno essere finanziati studi clinici di fase I, fase I/II e fase II, relativi a farmaci di diversa natura, dalle piccole molecole alle terapie avanzate, purché supportati da solide evidenze precliniche e da un percorso di sviluppo clinico già definito.

L'obiettivo è accelerare la transizione dalla ricerca al paziente, sostenendo progetti con un elevato potenziale di impatto nelle malattie rare e ultra-rare.

A Fondazione Telethon sarà affidata la gestione centralizzata dell'intero iter di valutazione e selezione dei progetti. Un modello pensato per superare la frammentazione dei programmi nazionali, favorendo la condivisione di competenze, dati e risorse tra i diversi centri clinici europei. Il processo di selezione si svilupperà nell'arco di oltre un anno e si concluderà nel febbraio 2028.

Centrale il ruolo delle associazioni dei pazienti

Tra gli elementi distintivi del bando figura il coinvolgimento strutturato delle associazioni di pazienti, che saranno chiamate a partecipare attivamente alla progettazione, alla conduzione degli studi e alla diffusione dei risultati.

Secondo Erdera e Fondazione Telethon, questo approccio rappresenta un elemento fondamentale per migliorare la qualità scientifica dei trial clinici e garantirne la reale fattibilità nel contesto delle malattie rare.

Un riconoscimento internazionale per Telethon

Per Fondazione Telethon, la scelta di coordinare il bando rappresenta un importante riconoscimento del ruolo svolto negli ultimi anni nello sviluppo della ricerca traslazionale e delle terapie innovative.

"Essere stati scelti per coordinare questo bando è motivo di grande orgoglio per la Fondazione: rappresenta un riconoscimento a livello internazionale delle nostre competenze e del ruolo di catalizzatori dello sviluppo di terapie per le malattie rare e ultra-rare", ha dichiarato Graciana Diez-Roux, direttrice scientifica della Fondazione.

Diez-Roux ha inoltre sottolineato come un'ulteriore conferma della credibilità internazionale di Telethon sia arrivata dalla decisione del Ministero della Ricerca e Innovazione del Regno Unito di affidare alla Fondazione la gestione del proprio contributo economico all'iniziativa.

Con questo nuovo programma, l'Europa punta a rafforzare la ricerca collaborativa sulle malattie rare, accelerando lo sviluppo di trattamenti innovativi e offrendo nuove opportunità a ricercatori, aziende biotech e centri clinici impegnati in un settore che continua a presentare elevati bisogni medici insoddisfatti.